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粤东首批成人SMA患者注射诺西那生钠,患者重燃新生希望
来源: http://www.sthospital.com              提稿时间:[2022-06-10]  浏览数:939       打印本页 关闭窗口

一一近日,我院神经内科成功施行粤东首批成人SMA患者注射诺西那生钠,帮助这群罕见病患者重燃新生希望。
一一小婷和小明(化名)是姐弟。弟弟自3、4岁时逐渐表现出体弱、双下肢无力,行走不稳,易跌倒,症状逐步加重,累及四肢,伴四肢肌肉萎缩。10年前曾至多家医院就诊,均诊断不明确,因当时医疗条件及家庭情况限制,未有进一步明确及治疗。患者运动功能逐步下降,2年前因乏力跌倒后无法自行行走,部分生活无法自理,无法自行起床、站立,大小便需人扶助,给患者及家属的生活带来极大影响。而姐姐则自7岁起逐渐出现肌无力表现,多年前曾就诊,具体诊断不详,因无药物治疗,症状逐步加重,蹲起、爬楼梯困难。
一一今年2月份,姐弟俩于汕头市中心医院神经内科就诊,经检查,确诊为脊髓性肌萎缩症(SMA)。
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什么是脊髓性肌萎缩症(SMA)
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一一脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种基因缺陷所致的常染色体隐性遗传疾病,常好发于婴幼儿,是导致婴幼儿死亡、运动功能退化最常见的遗传病之一,其中约有40%患者可存活至青壮年。患者会逐渐出现全身肌肉无力和萎缩,但智力正常,是一种残酷的疾病。
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天价“救命药”进医保
一一脊髓性肌萎缩症(SMA)的发病率约为万分之一,是目前为数不多、有特效药物的一种罕见病,其特效药就是靶向治疗的诺西那生钠注射液。以前,中国的病人对这种药是可望不可及,因为一支药物的费用高达70万元人民币,第一年要注射6次药,以后每年注射3次,理论上讲需终生用药,这显然不是一个普通家庭所能承担的。
一一2021年底经国家医保局经过8轮谈判,使该药以3.3万元每针的价格进入新版医保药品目录。
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成功获得救治
一一小婷和小明确诊SMA后,了解到诺西那生钠是救命药,至广州及粤东多家医院咨询,但粤东地区当时尚未开展该药物成人治疗,患者表示于广州治疗路途远、不方便、报销比例低,负担重。汕头市中心医院神经内科主任林麒得知消息后,经过多方沟通、协调,通过医院国谈品种的绿色通道为患者采购该种药物。于是,小婷和小明迎来了等待10余年的治疗时刻。
一一在汕头市中心医院神经内科主任林麒的带领下,周厚仕副主任、林琬主治医师经过对姐弟俩进行系列专业评估和检查后,于2022年5月24日及5月27日别为小婷和小明进行鞘内注射第一针诺西那生钠注射液。注射过程顺利,治疗后及近期随访无不适。小婷和小明也成为粤东第一批成功注射诺西那生钠注射液的患者。
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一一近日,为了表达对汕头市中心医院神经内科治疗团队的感激之情,小婷和小明的家人送来了锦旗。
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一一汕头市中心医院神经内科团队将继续致力于该病的治疗及研究,使更多SMA成人患者接受治疗,恢复健康,开启人生新的篇章。
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